كاربرد بيوتكنولوژي در پزشكي به وسعتعلم پزشكي بوده و حتي اين علم با سرعت روزافزون بر وسعت و دامنه علمپزشكي ميافزايد.
از مهمترين كاربردهاي بيوتك در پزشكي ميتوان به موارد زير اشاره كرد:
• تأثير دگرگون كننده در امر پيشگيري ازبيماريهاي ميكروبي، بيماريهاي ژنتيكي، بيماريهاي تغذيهاي و متابوليسمي و بيماريهاي روحي رواني و...
• تأثير دگرگون كننده در امر درمان بيماريهاي عفوني، ژنتيكي، سوءتغذيه و متابوليسم و نازائي
• تأثير دگرگون كننده در پزشكي قانوني
• تأثير دگرگون كننده در پزشكي زيبائي
عناوين مطرح در بيوتكنولوژي پزشكي كه هركدام نياز به توصيف كامل دارند عمدتاً عبارتند از: ژندرماني، واكسنهاي نوتركيب، DNA واكسنها، بيوانفورماتيك، ژنوميكس، پروتئوميكس، بيومدسين و بيوفارماسوتيكال امروزه پيشرفتهاي پزشكي به مدد بيوتكنولوژي درحال سرعت گرفتن ميباشد. پزشكي سنتي بتدريج جاي خود را بهپزشكي مولكولي خواهد داد. درآينده نه چندان دور مكانيسم هيچ نوعي از بيماريها ناشناخته نخواهد ماند. پزشكي سنتي عمدتاً بدنبال علائم و نشانههاي بيماريها بوده و از رويآن به استنتاج وجود بيماري و عامل بيماريزا ميپرداخت و در مواردي بدليل ناشناخته بودن عوامل بيماريها، مكانيسمها و سيستمهاي كنترلي آنها مبارزهتنها برعليه علائم و نشانهها صورت ميگرفت.
امروزه بكمك بيوتكنولوژي، علم پزشكي درحالشناخت ريشهايترين بخش از حيات و مظاهر آن ميباشد. با كشف كامل تواليژنوم انسان در سال 2001 هماكنون دانشمندان بيوتكنولوژيست بدنبال شناسائيژنهاي مسئول صفتهاي مختلف و نيز ژنهاي مسئول نقائص گوناگون انسانيميباشند. تا بهحال ژنهاي مسئول ايجاد بيماريهاي بسياري شامل سرطانها، بيماريهاي قلبي عروقي، تنفسي، رواني و... شناسائي شدهاند.
با شناسائي تكتك اين ژنها و سپس شناسائي پروتئينهاي حاصله از اين ژنها داروهاي كاملاً انتخابي و مؤثر براي مقابله با يك بيماري ساخته ميشوند اين مبارزه در سطحپروتئين و فنوتيپ است راه ديگر مبارزه استفاده از ژندرماني است.
بيماريهاي ژنتيكي بسياري درحال حاضر بعنوان كانديد براي ژندرماني درنظر گرفته شدهاند. تقريباً هركدام از ما تعدادي ژن ناقص دربدن خود داريم كه برخي از آنها خصوصيات خود را در فنوتيب ما آشكار نكردهاند و برخي ديگر كم يا زياد خصوصيات خود را در فنوتيپ ما آشكار نمودهاند تقريباً از هر 10 نفر يكنفر داراي اختلالات ژنتيكي تظاهر يافته ميباشد. تقريباً 5%مراجعه كودكان به بيمارستانها بخاطر نقص در يك تكژن ميباشد.
بيماريهائي مانند سيستيك فيبروزيس، دسيتروفيعضلاني دوشن، بيماري سيستم عصبي هانتينگتون، تالاسمي، هموفيلي، كمخونيداسي شكل، فنيل كتونوري و... جزو كانديداهاي ژن درماني هستند.
بيشتر توجه در ژن درماني متوجه بيماريهايژنتيكي - متابوليكي است كه نقص يك ژن باعث عدم سنتز يا سنتز ناقص يك پروتئين و عدم انجام يك فرآيند شيميائي ميشود. فرآيند ژن درماني ميتواند بر روي سلولهاي سوماتيك بدن صورت گيرد و يا بر روي سلولهاي زايا صورت گيرد كه در اينصورت صفت اصلاح شده به نسل بعد نيز منتقل ميشود.
درفرآيند ژن درماني معمولاً از قطعات ژن سالم ساختگي بهره گرفته ميشود. تكنولوژي ديگري كه استفاده ميشود آنتيسنس است كه در آن از قطعات اسيدهاي نوكلئيك DNA و RNA يا تركيبات آنالوگ آنها استفاده ميشود و بدينترتيب اتصال احتمالي اين قطعات به محل موردنظر مانعبيان يك ژن ناقص و يا توليد يك پروتئين مضر ميگردد.
واكسنهاينوتركيب
ميتوان گفت كه در توليد همهگونه ازواكسنها از تكنيكهاي بيوتكنولوژي بهرهگرفته شده و ميشود. ليكن اوج توانمنديهاي بيوتكنولوژي نوين را ميتوان در واكسنهاي نوتركيب نسل چهارم (ونيز
DNA واكسنها) مشاهده كرد.تابحال براي توليد واكسنها از ميكروارگانيسمهاي ضعيف شده يا كشته شده يااجزاء آنها كه بصورت طبيعي از آنها استخراج ميشدند استفاده ميشد و اين امردر موارد قابل توجهي باعث ايجاد عوارض جانبي در افراد ميگرديد. ليكن با توسعه تكنيكهاي DNA نوتركيب، واكسنهاي نسل چهارم توليد شدند كه در آنها تنها از جزء مؤثر در ايجاد ايمني (جزء ايمونوژن) ميكروارگانيسمها استفاده ميشود.نمونه آن واكسن سابيونيتي مؤثر در برابر هپاتيت B ميباشد.
فرآيند توليد يك واكسن نوتركيب بسيار طولانيو پيچيده ميباشد. در ابتدا بيوتكنولوژيستها بايد ايمونوژنترين جزءميكروارگانيسمها را كه معمولاً پروتئينها يا گليكوپرتئينهاي غشائي هستند طبق فرآيندهاي بسيار طولاني و پيچيده شناسائي كنند و پس از آن با شناسائي محل وتوالي ژن آن در ژنوم ميكروارگانيسم اقدام به تكثير آن بخش كرده و قطعاتتكثير شده را درون پلاسميدهاي ويژه كلونينگ قرار دهند و سپس اقدام بهانتقال پلاسميدهاي نوتركيب به سلول ميزبان مناسب براي توليد آن پروتئين بنمايند. درصورت موفقيت در توليد اقتصادي يك پروتئينكانديد براي واكسن يك بانك سلولي و يك بانك پلاسميد از سلولهاي نوتركيبايجاد شده و ساختارهاي پلاسميدي آنها ايجاد ميشود كه براي مراحل بعد مورداستفاده قرار گيرد. براي تأييد اين واكسن از نظر مؤثر بودن،كارآئي و بيضرر بودن براي انسان (يا دام) (Clinical Trials) مراحل زيادي بايد طي شود كه چندين سال بطول ميكشد. براي توليد صنعتي و تجاري يك واكسن نيازبه سرمايهگذاري فراواني ميباشد. بخشي از اين سرمايهگذاري بايد براي ايجاد يك محيط كاملاً استاندارد مطابق با شرايطGMP (Good Manufacturing Practice) و تسهيلات و تأسيسات استاندارد مطابق با GMP و افراد كاملاً متخصص وآموزش ديده و ايجاد يك سيستم با ثبات حفظ كيفيت گردد.
بيومدسين يا بيوفارماسوتيكال
بسياري از بيماريهاي رايج انساني بدليلنقص ژنتيكي در توليد يك پروتئين فانكشنال در سلولهاي بدن ميباشد. اينبيماريها كه شيوع زيادي در جوامع انساني دارند اغلب داراي آثار اقتصادي -اجتماعي بيشتري نسبت به ساير بيماريها هستند. بعنوان مثال بيماريهائي مانندهموفيلي، تالاسمي، كمخونيها، انواع نقصهاي سيستم ايمني، اختلالات رشد وديابت و...
باپيشرفتهاي اخير در زمينه علوم زيستي بيوتكنولوژيستها قادر شدهاند تا باشناسائي اين اختلالات و ژنهاي مربوطه به توليد پروتئينهايي بپردازند كهبدن اين بيماران قادر به توليد آنها نيست يا ميزان توليد آنها كافي نيست. از جمله اين پروتئينها ميتوان به انواع فاكتورهاي خوني، اريتروپوئيتين،انواع اينترلوكينها، انواع هورمونها مانند انسولين و هورمون رشد اشاره كرد كه درحال حاضر در كارخانههاي بيوتكنولوژي در مقياس صنعتي درحال توليد هستند. توليداين پروتئينها هرچند كه هزينه بري زيادي را بهمراه دارد اما باعث كاهشچشمگير مرگومير ناشي از اختلالات ژنتيكي شده است. بازار توليد اين مواد درحال حاضر بالغ برميلياردها دلار است و داراي رشد روزافزوني نيز ميباشد. درحاليكه رشد سالانهصنعت دارو 3% ميباشد، رشد سالانه صنعت داروهاي بيوتكنولوژي 25% ميباشد.
ژنوميكس
پروژه ژنوم انساني بزرگترين وباارزشترين پروژه در علومزيستي بوده است كه تابحال اجرا شده است و در حقيقات منشاء پديد آمدن علم ژنوميكس نيز محسوب ميشود. پروژه ژنوم انساني باهدف تعيين تواليژنوم (محتواي ژنتيكي) انسان در سال 1996 شروع شده و درسال 2001 با اتمام نسخه اوليه به اوج خود رسيد. با كامل شدن پروژه ژنوم انسان دانشمندان به محل دقيق ژنهاي انسان پيخواهند برد و با شناسائي ژنوتيب مربوط بهتمام جنبههاي فنوتيپ انسان به كليد اصلي صفات انساني دست پيدا خواهندكرد. شناسائي اين ژنها دانشمندان را قادر خواهد ساخت كه به رفع تمام نقائص ژنتيكي انسانها بپردازند و نيز منشاء تمام حالات جسمي و روحي و رفتاري انسان را شناسائي كرده و در دست خود بگيرند. هماكنون ژنهاي جديدي براي اختلالات جسمي و حتي رواني مانند بيماريهاي قلبي و عروقي، اسيكزوفرني و... شناسائي شدهاست و پيمودن اين راه با سرعت هرچه تمام ادامه دارد. اينك قدمهاي زيادي به انتهاي اين مرحله سرنوشتساز از تاريخ بشر باقي نمانده است و همگي دانشمندان منتظر بهثمر رسيدن دستاوردهاي اين پروژه در آينده بسيار نزديك ميباشند. يكي از ابزارها و شاخههاي بيوتكنولوژي كهاخيراً به شكوفائي رسيده است بيوانفورماتيك ميباشد كه كار تجزيه و تحليلدادههاي بدست آمده از (Human Genome Project) HGP و... را انجام داده وآنها را تبديل به اطلاعات باارزش و قابل استفاده براي دانشمندان مختلفمينمايد.
پروتئوميكس
دنياي پروتئوميكس دنياي بيانتهائي استكه ما هم اكنون در روزنه ورودي آن قرار گرفتهايم. دانشمندان بعدازاستخراج اطلاعات ژنوم انساني به كاربرد آن در حوزه پروتئوميكس ميانديشند. در پروتئوميكس دانشمندان براساس اصل يك پروتئين يك ژن بدنبال يافتن كليهپروتئينهاي توليد شده در بدن انسان و ربط آن به يك ژن هستند.
پساز اتمام پروژه پروتئوميكس كه حتي بسيار بزرگتر و طولانيتر و پرابعادتر ازپروژه ژنوميكس خواهد بود ميتوان گفت كه انسان به عمده اطلاعات حياتي لازم در مورد خود دست يافته است و پس از كاربرد اين اطلاعات در طراحيداروها و فرآيندهاي مناسب تقريباً قادر به مبارزه با هر بيماري و هر اختلالدر بدن خود خواهد بود و حتي قادر به پيشگيري از اكثر آنها خواهد شد. مرحله بعد از (و حتي همگام با) پروتئؤميكسطراحي داروهاي بيولوژيك ميباشد كه دانشمندان را قادر ميسازد پروتئينهايمزاحم يا ناقص را خنثي كنند يا توليد پروتئينهاي ضروري در بدن را باعث شوند. بازار پروتئوميكس برعكس ژنوميكس بسيارگستردهتر و غير متمركز بوده و هم اكنون بسياري از كشورها حتي كشورهاي جهانسوم مثل برزيل نيز قدم به اين عرصه گذاشتهاند.
كلونينگانسان
از زماني كه دانشمندان با ابداع روشجديد همانندسازي گوسفندي بنام دالي را خلق كردند اميدها و نگرانيهاي زياديدر جوامع انساني بوجود آمد. بيوتكنولوژيستها توانستند با انتقال محتواي ژنتيكييك سلول سوماتيك به يك سلول تخم كه محتواي ژنتيكي آن تخليه شده بودبه توليد موجوداتي كاملاً مشابه موجود دالي دست يابند. بازار اين فناوري درتكثير دامهايي با خصوصيات ويژه مانند شير زياد يا گوشت مناسب بسيار گستردهاست. با اينحال كشيده شدن اين بحث به همانندسازي انسان نگرانيهائي را دركشورهاي مختلف بوجود آمده است. موضوع مرتبط با اين امر توليد موجودات ياارگانهاي انساني از سلولهاي ريشهاي جنين ميباشد كه همانند كلونينگ داراي مخالفان و موافقان خاص خود ميباشد.
